NURTURE研究的最新结果表明，接受诺西那生钠注射液治疗的症状前婴儿可达到自然病史中前所未有的运动里程碑——%患者可以独坐，88%患者可以独立行走
以上结果为诺西那生钠注射液的安全性和长期疗效补充了证据，且显示了诺西那生钠注射液在持续提升运动里程碑方面的疗效
诺西那生钠注射液是唯一一种获批准用于婴儿、儿童和成人的治疗，拥有各种脊髓性肌萎缩症患者的证据，以及超过名患者真实世界的治疗经验
渤健公司近日公布了NURTURE研究的最新结果，为最长的针对症状前婴儿（n=25）脊髓性肌萎缩症（SMA）的研究贡献了数据。经过长达45.1个月的分析，这些数据进一步证明了与该疾病的自然病史相比，症状前患者使用诺西那生钠注射液治疗的疗效和安全性。这些新数据还表明，接受诺西那生钠注射液治疗的患者症状持续改善，绝大多数患者都能够在正常时间达到运动里程碑。
这些数据已于年6月28日至7月1日在美国加州阿纳海姆举行的CureSMA年度SMA会议和于年6月29日至7月2日于挪威奥斯陆举行的欧洲神经病学学会（EAN）第五届会议上公布。
“这些研究结果表明，积极的症状前治疗对改变这种疾病的自然病程具有持久影响。我们看到，在之前毫无希望和常常致死性的情况下，大量患者正在不断达到儿童运动发展的里程碑，取得前所未有的进展。”哥伦比亚大学欧文医学院（纽约）神经学和儿科教授DarrylDeVivo博士指出，“诺西那生钠注射液正在帮患者走上一条通往生存、更灵活、更独立的道路，帮助改善所有年龄段患者的预后。”
NURTURE是一项正在进行的，针对在6周（星期）龄前接受第一剂诺西那生钠注射液治疗的25例症状前SMA患者（很可能发展为SMA-I型或II型）的II期非盲研究。其研究结果显示，与SMA的自然病史相比，这些患者达到前所未有的良好结果。
截至年3月：
%生存率，且无需永久性通气
该研究的参与者中位年龄为近三岁。大多数未经治疗的SMA-I型患者在不接受永久性通气的情况下是无法活到两岁的
%患者能够独坐，而根据该疾病的自然病史，SMA-I型患者无法独坐，SMA-II型患者需要在帮助下独坐
88%患者可独立行走，其中许多是在学步儿童的正常时间段实现的。而根据SMA的自然病史，SMA-I型或II型患者永远不可能独立行走
在CHOPINTEND运动功能测定中，参与研究的患者得分接近最大分值，即64分——SMN2基因拷贝数为3的患者（n=10）分值为63.4分，SMN2基因拷贝数为2的患者（n=15）分值为62.1分，这显示了早期接受诺西那生钠注射液治疗产生的强大影响
诺西那生钠注射液的疗效长达近4年，试验的参与者持续取得进展，且没有运动功能丧失的迹象
长达近4年的治疗显示，诺西那生钠注射液耐受性良好，未发现新的安全性问题
“几年前，SMA患者没有治疗选择，只能面临着巨大的护理挑战。”CureSMA主席KennethHobby表示。CureSMA是一个患者倡导组织，致力于治疗和治愈SMA。“然而，SMA的未来已经发生改变，特别是在进行早期治疗的情况下，患者达到与其年龄相一致的发展里程碑的机会是很大的。这些新数据证实了该药的巨大影响——使儿童在四岁时可以独立行走，而如果不加治疗的话，患儿通常活不到两岁。这项研究提供了关于维持这些进展的更多证据。重要的是，针对SMA进行的研究可继续在所有年龄段的患者中产生真实世界的循证，帮助我们更好地了解SMA的长期影响以及对所有SMA类型的治疗。”
这两次会议上发布的其他报告重点展示了尚在进行中的非盲SHINE扩展期研究的结果。该研究针对婴儿期发病和迟发型SMA儿童患者，以及较大年龄患者进行CS2/CS12分析。渤健还将继续探索磷酸化神经丝重链（PNF-H）的科学价值，并将发布正在进行的评估其作为SMA生物标记物潜力的新数据。
关于诺西那生钠注射液1-4
诺西那生钠注射液是第一个获批准用于治疗婴儿、儿童和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗，该药在40多个国家都有销售。截至年3月31日，通过扩展用药计划、临床试验和产品上市，多名患者已接受诺西那生钠治疗，最长长达6年。诺西那生钠注射液是唯一一个将各种SMA病人群的真实世界经验和最高水准的临床证据相结合的SMA治疗。
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中的运动神经元丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。大约每00个活产婴儿中就有一个被诊断为SMA，所有年龄段的人都可能受到这种疾病的影响。该病是导致婴儿死亡的主要遗传因素。
诺西那生钠注射液，SMA治疗的基石，是一种反义寡核苷酸（ASO），通过增加全长度存活运动神经元（SMN）蛋白的数量来针对SMA的根本病因，这是维持运动神经元的关键。脊髓是运动神经元的居所，诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，以在疾病发起的地方给与治疗。
诺西那生钠注射液目前仍具有最大的、来自多名各种SMA患者的SMA临床数据集，显示出有益的风险受益比特性。两项在婴儿和迟发型SMA患者中进行的随机、双盲、假对照研究（ENDEAR和CHERISH）对诺西那生钠注射液进行了评估，且数项在症状前婴儿（NURTURE）和治疗持续到成人的迟发型SMA患者（CS2/CS12）中进行的非盲研究进一步为其提供了证据支持。该药最常见的不良事件是呼吸道感染、发热、便秘、头痛、呕吐和后背痛。该药上市后曾观察到严重的脑积水和脑膜炎感染。一些ASO给药后会出现肾*性和凝血异常，包括急性重度血小板减少。实验室检查可以监测这些迹象。
渤健从反义技术领先企业IonisPharmaceuticals处获得了诺西那生钠注射液在全球的开发、生产和商业推广权利。渤健和Ionis共同开展了一项创新临床开发项目，该项目使得诺西那生钠注射液从年进行首次人体注射进展到在五年内获得首次批准。
关于渤健
在渤健，我们的使命清晰明确：我们是神经科学领域的先锋。渤健为全球罹患严重神经和神经退行性疾病的患者探寻、研发和提供创新疗法。渤健是CharlesWeissmann，HeinzSchaller，KennethMurray与诺贝尔奖获得者WalterGilbert和PhillipSharp携手在年成立的全球首批生物技术公司之一。今天渤健拥有治疗多发性硬化的领先药物组合;推出第一个也是唯一一个批准用于脊髓性肌萎缩症的治疗药物；并专注于推进阿尔茨海默病和痴呆、多发性硬化、神经免疫学、运动障碍、神经肌肉疾病、急性神经病学、神经认知障碍、疼痛、眼科领域的科学研究项目。渤健还生产和推广先进生物制剂的生物仿制药。
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参考资料
1.Finkel,RichardS.,etal.“NusinersenversusShamControlinInfantile-OnsetSpinalMuscularAtrophy.”NewEnglandJournalofMedicine,vol.,no.18,,pp.–.,doi:10./nejmoa.
2.LefebvreS,BurglenL,ReboulletS,etal.Identificationandcharacterizationofaspinalmuscularatrophy-determininggene.Cell.;80(1):-.
3.Mercuri,Eugenio,etal.“NusinersenversusShamControlinLater-OnsetSpinalMuscularAtrophy.”NewEnglandJournalofMedicine,vol.,no.7,,pp.–.,doi:10./nejmoa.
4.BasilT.Darras,etal.“Nusinerseninlater-onsetspinalmuscularatrophy.”Neurology,May,92(21)e-e;DOI:10./WNL.
Biogen-/07